Patientforening: Vi har også ret til at trække vejret

Tyskland har anvendt medicinen i 25 år, og her viser undersøgelser, at patienter, der får A1AT-infusioner får en markant øget livskvalitet, og at medicinen kan bevare patienters arbejdsdygtighed med flere år.

Gunhil Nørhave
Formand for patientforeningen Alfa-1 Danmark

Af Gunhil Nørhave
Formand for patientforeningen ALFA-1 Danmark

Patienter med den sjældne lever- og lungesygdom alfa-1 antitrypsinmangel (A1ATD) får ikke tilbudt den livsforlængende medicin, som vi har ret til ifølge EU’s charter for grundlæggende rettigheder, artikel 35. Som formand for patientforeningen alfa-1 Danmark mærker jeg på min egen krop, hvad det vil sige at skulle kæmpe for - og få afslag på - retten til at få den behandling, der skal til for at bevare min arbejdsevne og min livskvalitet og forlænge mit liv. Den manglende behandling koster ikke bare de enkelte patienter dyrt; samfundet betaler regningen, fordi de fleste af os mister evnen til at arbejde og derfor ender på kontanthjælp eller førtidspension.

Den multinationale forskningsportal orpha.net anslår, at fire ud af 10.000 EU-borgere har den sjældne genmutation, der forårsager sygdommen, som langsomt ødelægger lungerne, så patienten til sidst kvæles. Alfa-1 Danmark har netop afholdt sit første symposium om sygdommen, hvor læger og forskere redegjorde for fordelene ved A1AT-infusioner.

Og selvom flere forskningsresultater peger på, at tempoet i udviklingen af patienters sygdom nedsættes kraftigt, når de får regelmæssige infusioner med alfa-1 antitrypsin (A1AT), og både Det Europæiske Medicin Agentur (EMA) og Lægemiddelsstyrelsen har godkendt den livsforlængende medicin, tøver Sundhedsstyrelsen med at anbefale denne behandling.

Tøver Sundhedsstyrelsen på grund af prisen?
Medicinen er et naturligt produkt, der er lavet af blod fra donorer. Men donorblodet skal gennem en lang række behandlinger, før det er klar til anvendelse som A1AT-medicin i alfa-1-patienter. Derfor er behandlingen dyr: Det koster mellem 700.000 og 1.000.000 kroner om året at give en patient en ugentlig infusion. Og selvom det er mindre, end hvad det koster at behandle diabetes, nyrepatienter i dialyse, kræft og sklerose, kunne man godt frygte, at netop prisen er årsagen til, at Sundhedsstyrelsen tøver med at anbefale det. Men alt er jo relativt.

Der er lige nu det fjerde forsøg i gang, hvor deltagere i forsøget kan få medicinen i de to-tre år, forsøget varer, samt i yderligere to år. Derefter mister forsøgspersonerne retten til medicinen. Man skal have en lungefunktion på mindst 30 procent for at få medicinen, så de alfa-patienter, der er mest syge, kan ikke være med. For dem er der kun ventiloperation og i sidste instans lungetransplantation tilbage. Men den slags operationer er heller ikke billige.

Og mens A1AT-infusionerne kan have bivirkninger, men ikke altid har det, er ventiloperation en behandling, der kun giver en relativt lille og midlertidig forbedring. Lungeoperationer er der også udfordringer ved: Ventetiderne er lange, patienterne risikerer at afstøde lungen, og der er bivirkninger ved medicinen, som man skal tage hele livet for at forhindre afstødning. En af disse bivirkninger er, at man risikerer at få kræft. Hvis man får nye lunger, er der 60% chance for, at man er i live fem år efter.

Tyskland har længe brugt medicinen
Set i det lys er A1AT-medicin den eneste løsning for os alfa-1 patienter. Medicinen kan hjælpe med at fastholde os på arbejdsmarkedet længere. Tyskland har anvendt medicinen i 25 år, og her viser undersøgelser, at patienter, der får A1AT-infusioner, får en markant øget livskvalitet, og at medicinen kan bevare patienters arbejdsdygtighed med flere år. Lignende forskning i USA viser, at alfa-1-patienter, der får A1AT-medicin får væsentligt flere år på arbejdsmarkedet, end de kunne få uden medicin.

De fleste danske patienter er på kontanthjælp, da det siden 1. januar 2012 er blevet noget nær umuligt at få tilkendt førtidspension. Og når A1AT-behandlingen ikke er fuldt dækket af det offentlige sundhedssystem, er det umuligt som patient at få råd til denne livsforlængende behandling. Uden A1AT-medicinen er der ikke mange patienter, der bliver over 50-60 år med et værdigt liv.

Så jeg og resten af alfa-1 Danmarks medlemmer ser frem til implementeringen af de nye syv behandlingsprincipper og håber, vi får adgang til den behandling, der både er mest etisk forsvarlig og bedst for samfundsøkonomien, nemlig infusioner med A1AT-præparatater som for eksempel Resprezza og Prolastina.