Overlæge: Lige kriterier for eksperimentel behandling

Af Hanne Rolighed Christensen
Ledende overlæge på Bispebjerg Hospital

KRIS og RADS blev oprettet på grund af behovet for ligelig og ensartet tilgang til dyr medicin. Der ønskedes en fælles drøftelse i det faglige miljø og enighed om, hvad der er den bedste behandling for en given patientgruppe, når et lægemiddel er markedsført.

Lægemidlet skulle herefter være tilgængeligt til denne patientgruppe. Selvom evidens kan tolkes forskelligt, og vi sjældent har alle studier, der er ønskværdige for en reel sammenligning, er det glædeligt at se, at dette mål langt hen ad vejen er blevet opfyldt.

Eksperimentel behandling
Anderledes forholder det sig, når det drejer sig om ikke-markedsførte præparater. Her kan en læge eller afdeling søge Lægemiddelstyrelsen om tilladelse til at anvende et lægemiddel til en given patient i såkaldt eksperimentel behandling. Det betyder, at lægemidlet endnu ikke har været igennem de studier eller godkendelsesprocedurer, der almindeligvis kræves.

Det vil sige med selv meget beskeden viden om et lægemiddels effekt og bivirkninger (og undertiden på ganske få patienter) kan en patient – med myndighedernes accept – blive sat i behandling med pågældende lægemiddel. Det er klart, at ved meget alvorlige, evt. dødelige, sygdomme, hvor der ikke findes en effektiv behandling, vil der være et endog overordentligt stort pres fra både patienter, pårørende og læger om at "prøve" dette lægemiddel.

Økonomimodeller gør forskellen
Når dette lægemiddel så senere bliver godkendt af Lægemiddelstyrelsen og markedsført efter almindelige kriterier og vurderes af både KRIS og RADS, der for eksempel ikke anbefaler, at det tages i brug, vil det blive vanskeligt for en patient efterfølgende at få tilbudt denne behandling – også selv om lægemidlet altså er tilgængeligt. 

Denne mildest talt meget individuelle tilgang underminerer i visse tilfælde sammenhængen i vort ellers meget patientsikre registreringskrav til markedsføring af nye lægemidler.

Hanne Rolighed Christensen
Overlæge på Bispebjerg Hospital

Der vil således være patienter, der har fået lægemidlet (hvis de har haft behovet inden markedsføringstilladelsen), mens "nye" patienter ikke har den mulighed.

Alene på grund af forskellige økonomimodeller.

Da visse regioner nemlig kun giver refusion for dyre lægemidler, såfremt de er godkendt af KRIS og RADS, vil det være mere end vanskeligt at få lige adgang til denne type midler. Der findes i øjeblikket – hvor utroligt det end kan lyde – ikke nogen som helst samordning mellem afdelinger, hospitaler, regioner, behandlere etc., hvor rigtig mange aktører kan bestemme på hver sin måde.

Det patientsikre registreringskrav undermineres
Det er uigennemsigtigt, uforståeligt og delvist tilfældigt, ikke alene for patienter, men også for behandlere, hvem der får, og hvem der ikke får behandling. Det er også uklart, hvornår der kræves evidens og opfølgning på en behandling (protokolleret ibrugtagning) og hvornår ikke.

Denne mildest talt meget individuelle tilgang underminerer i visse tilfælde sammenhængen i vort ellers meget patientsikre registreringskrav til markedsføring af nye lægemidler. Den sætter også arbejdet i KRIS og RADS i en vanskeligt situation, at de skal tage stilling til en eventuel anbefaling af ibrugtagning af et lægemiddel til en lille patientgruppe, når patienterne reelt allerede er i behandling.

Vanskeligt at opnå viden
Et andet åbenlyst problem er, at det kan være endog meget svært at få tilgang til viden om disse nye og ikke markedsførte lægemidler. Lægemiddelstyrelsen må ikke udlevere den information, og vi er således afhængige af, at lægemiddelfirmaet stiller information – og ikke bare reklame – til rådighed.

Det er langt fra altid, at der er publicerede data på disse midler på pågældende tidspunkt. Dette gør det vanskeligt for den ansøgende kliniker at vurdere, hvorvidt det er fagligt acceptabelt at påbegynde behandlingen og dermed ansøge om en udleveringstilladelse. Ejendommeligt nok mener Lægemiddelstyrelsen, der ligger inde med denne viden, at det i disse tilfælde vejer tungest, hvad klinikeren mener.

Dette hænger simpelthen ikke sammen. Der er hårdt brug for en samordning og forventningsafstemning.

Der bør være ensartede og transparente kriterier for at sætte en patient i behandling; og der bør være ensartede krav til, hvor der kræves protokollering af eksperimentel behandling, og hvornår der nærmest slet ikke stilles nogen som helst krav (ikke markedsførte lægemidler).

Såfremt der gives tilladelse fra Lægemiddelstyrelsen, må det bero på en vis sikkerhed for effekt, andet må meldes ud.

Der er fokus på problemet
Måske skulle vi begynde med at samordne de forskellige procedurer i landet, således at ovennævnte bliver opfyldt. Det er vigtigt, at afgørelsen mere forankres i faglig og klinisk indsigt end i angst for mediesager, eller hvorvidt der er stærke patientforeninger eller markedsføringskampagner fra medicinfirmaer.

Måske skulle vi starte med en samordningsinstitut – eller skulle aktørerne i det mindste tale med hinanden?

Det er med stor glæde, at denne problemstilling netop er addresseret nationalt blandt andet i sundhedsdirektørkredsen, og at der forventeligt snarest kommer en fælles national løsning.