Forælder: Tilbyd maksimal dækning for behandlinger til alvorligt syge børn

REPLIK: Professor forsvarer vores sundhedsforsikringsordning, som dækker basale behandlinger, men som afviser dyre behandlinger. Danmark bør tilbyde maksimal dækning for børn med alvorlige sygdomme, skriver forælder.

Af Jens-Jacob Simonsen
Far til datter med Lebers, der potentielt kan behandles med Luxturna

Professor Jes Søgaard søger i sin kommentar 'Gidseldrama mellem medicinalindustrien og Medicinrådet udhuler borgernes tillid' i Altinget at besvare mit spørgsmål, om han kan forsvare en sundhedsforsikringsordning, som dækker alle basale behandlinger 100 procent, men siger nej, når det bliver rigtigt dyrt – også selvom der er tale om effektive behandlinger af børn for alvorlige sygdomme?

Jes Søgaard svarer imidlertid nærmest på det med et modspørgsmål: Om jeg mener, at en skattefinansieret sundhedsordning skal dække al behandling uanset pris, for sådanne forsikringer kender han ikke i det private? Det vil jeg så forsøge at svare på.

Men først ganske kort om konteksten. Den sundhedsforsikring, som vi begge tænker på i udgangspunktet, er det offentlige danske sundhedssystem.

Gidslerne er undertegnede og min datter samt omkring 20 andre danske børn og deres forældre – cirka 100 personer i alt. Børnene har en specifik gendefekt (Lebers Amaurosis, RPE-65) inden for den generelle – og mere udbredte – diagnose Retinitus Pigementosa, hvor nervecellerne i nethinden dør.

Det medfører i første omgang natteblindhed, tunnelsyn, der gradvist forværres, til synet helt forsvinder. Der er en hel del individuel variation i, hvor hurtigt det sker, men med RPE-65 er de fleste helt blinde i 30-årsalderen.

Lebers er normalt ikke associeret med andre handicap, så det er børn, som ellers har forventninger om et normalt liv. Det er vi rigtigt kede af alle sammen.   

Gennembrud er for godt til at være sandt
Den gode nyhed er, at der er kommet en behandling, Luxturna, som er verdens første rigtige genterapi – godkendt som ikke-eksperimentel behandling af lægemiddelmyndighederne i både USA og Europa.

Den virker ved, at gener, som korrigerer gendefekten, er hægtet op på en harmløs virus, der sætter sig patienternes nethinde, når præparatet i en særlig procedure sprøjtes ind i øjet.

Herved overføres der raske gener til nethinden, hvor det har vist sig, at de har den ønskede effekt med at bremse eller forhindre synstabet.

Behandlingen forudsætter, at der er tilstrækkeligt mange fungerende synsceller, så derfor er behandlingen målrettet til børn, men synet forbedres også ret markant for mange – det er en væsentlig og overraskende positiv sideeffekt.

Det er et stort videnskabeligt gennembrud, og det er næsten for godt til at være sandt. Det er det også.

Danmark afviste den første rigtige genterapi
Luxturna kommer nemlig ifølge Jes Søgaard med en dansk pris fra udbyderen Novartis på 5,15 millioner kroner. I USA, hvor præparatet er udviklet, er listeprisen 850.000 dollar. Det får jeg til cirka 4,9 millioner kroner med den nuværende valutakurs.

Normalt opnår europæiske lægemiddelmyndigheder lavere priser på amerikanske præparater, end de markedsføres til i USA, hvilket til tider påpeges som urimeligt fra amerikansk side.

Eventuelle tilbudte rabatter til de danske myndigheder holdes af gode grunde fortroligt, så jeg kender ikke prisen. Der er under alle omstændigheder tale om rigtigt mange penge, og oven i selve prisen kommer også udgifter til det nødvendige setup med blandt andet en særlig frysekæde og uddannelse af personale.

Det er rigtigt dyrt – ingen tvivl om det.

Er det pengene værd? Det er selvfølgelig et godt spørgsmål. Jeg er så forudindtaget, at det ikke engang giver mening at skrive svaret. Det danske medicinråd er kommet til den modsatte konklusion. At det ikke er pengene værd at forsøge at forhindre, at de omhandlede børn bliver blinde.

Medicinrådet må have følt sig på meget sikker grund i beslutningen, for Danmark var nemlig det første land i verden, som sagde nej til verdens første rigtige genterapi.

Sidenhen har Sverige lagt sig i kølvandet. Et stærkt signal fra nogle af verdens rigeste lande. I Storbritannien er man kommet til modsatte konklusion, og i Frankrig har Haute Autorité de Santé fremsat en meget positiv vurdering af virkningerne, og, så vidt jeg kan se, er der fremsat kriterier for behandling.

Rådets kerneproblem er prisen
Jes Søgaard gennemgår meget udførligt – og langt – usikkerhederne omkring de langsigtede effekter af Luxturna, og hvordan de kan forsøges omregnet til Qalyer (quality life years). Her vil jeg henvise til hans kommentar.

Det er under alle omstændigheder elastik i metermål. Konklusionen vil jeg her råt sammenfatte på følgende forsimplede facon. Medicinrådet har givet Luxturna den næsthøjeste effektvurdering af seks mulige, men konkluderer også, at evidensen er lav. Det kan dårligt være anderledes.

Der er tale om en ny behandling på relativt få patienter med det formål at opnå en langsigtseffekt. Det siger sig selv, at der ikke kan garanteres for en effekt om 20 år, når de første patienter med et nogenlunde fungerende syn blev behandlet for fire år siden.

Men på dem har det holdt – indtil videre. Så det er helt rigtigt, som Jes Søgaard skriver, at det er usikkert. Det er imidlertid på ingen måde specielt for Luxturna. Det gælder helt generelt for nye banebrydende lægemidler for alvorlige lidelser.

Så kogt helt ned på en ultra kort formel. Det er prisen, som er kerneproblemet for Medicinrådet. Hvis prisen havde været rigtig, ville man have sagt ja.

Mange kritiske betragtninger
Hvad er den rigtige pris? Det er næsten endnu sværere at svare på, end om det er pengene værd.

Det, som man kan sige, er, at der er mange gode grunde til, at prisen er høj. Udviklingsomkostningerne i USA har været skyhøje, der er indgået både privat og offentlig kapital, og flere involverede virksomheder har opgivet eller er gået konkurs siden de første vellykkede eksperimenter med høns for 13 til 14 år siden.

Der er meget få patienter, og Novartis har europæisk patent i 20 år. Det udnytter de tydeligvis maksimalt. Der er også det forhold, at Luxturna har en meget betydelig effekt i forhold til alternativet. Det er faktisk de færreste nye lægemiddelpræparater, som lever op til det.

Jes Søgaard har mange kritiske betragtninger om medicinalindustriens prisfastsættelse. Jeg er af den opfattelse, at det mest er af teoretisk interesse eller på den meget lange bane.

Forklaringen kommer her: Den danske medicinalindustri eksporterer for i underkanten af 100 milliarder kroner årligt og har dertil en vidt forgrenet international produktion.

Og medicinalindustrien har konkluderet, at et effektivt patentsystem er vigtigere end adgangen til kvalificeret arbejdskraft, lav selskabsskat og infrastruktur, når den danske og den europæiske medicinalindustri overvejer at gå ind på nye markeder.

Her vil jeg blot supplere med en helt igennem kættersk tanke: også at  tænke på de mange patienter med andre sjældne sygdomme, som håber på udviklingen af nye gen- og cellebehandlinger.

Det kunne man gøre ved at acceptere relativt høje priser på Luxturna og andre store gennembrud – i tillid til, at det vil fremme forskningen og teknologierne, så priserne bliver lavere på sigt. Også selvom der ikke er tale om danske medicinalvirksomheder.

Forsikringer uden loft findes ikke
Tilbage til det oprindelige spørgsmål, som var loftet over behandlingspriser. Lad mig starte med Jes Søgaards modspørgsmål: Om der findes forsikringer uden loft?

Nej, det gør jeg ikke, og det vil jeg heller ikke advokere for, at det offentlige sundhedssystem skal tilbyde. I tilfældet Luxturna til børn dækker nogle private amerikanske sundhedsforsikringer, så det må være der, at kommende danske forældre fremover skal tegne forsikring, hvis de ønsker maksimal dækning.

Man kan sagtens, som Jes Søgaard implicit gør med sit spørgsmål om loft, argumentere for, at det er en god idé at indføre universal basic healthcare, som man har det i Storbritannien.

I tilfældet Luxturna har den eksplicitte britiske maksimalpris for en behandling interessant nok været med til at sikre en rabat, som har båret den britiske godkendelse igennem. Det er måske det, som Jes Søgaard tænker på.

Man skal bare være klar over konsekvenserne. Et privat marked for supplerende sundhedsforsikringer bør og vil udvikle sig for dem, som ønsker maksimal dækning. Og i det mindste i en overgangsfase være tilfælde, hvor de velhavende køber behandlinger til deres børn i udlandet, medens andre børn bliver magtesløse gidsler.

Kan argumenteres for brugerbetaling
Mit selvsagt stærkt partiske synspunkt vil være at plædere for, at Danmark tilbyder maksimal dækning – i det mindste for børn med alvorlige sygdomme – ved at benchmarke med ligesindede lande.

Helt alternativt kunne man også argumentere for at indføre brugerbetaling i den anden ende af udgiftsskalaen ud fra gængse principper om selvrisiko og nudge. Det kunne være en brugerbetaling for at gå til den praktiserende læge eller i det mindste en klækkelig dummebøde, hvis man ikke møder op til aftalt tid.

Jes Søgaards forslag om loft over behandlingsprisen rejser med andre ord store og meget principielle politiske spørgsmål, som griber dybt ind i de sundhedspolitiske prioriteringer. Jeg er næppe alene med synspunktet om, at det ikke ligger inden for rammerne af Medicinrådets luftige 7+2-principper egenhændigt at beslutte svarene.

Med andre ord må det vel være en politisk beslutning, hvis der skal indføres et eksplicit loft over den maksimale behandlingspris? Eller er det noget, som Medicinrådet har mandat til at indføre ad bagvejen på basis af en enkeltsag om Luxturna?

Og mon ikke nogen i givet fald vil argumentere til fordel for en differentiering af loftet til fordel for eksempelvis børn med alvorlige lidelser?

Modspørgsmål dukker op
Nu, hvor jeg har besvaret både mit eget oprindelige og Jes Søgaards modspørgsmål, vil jeg tillade mig at slutte af med et nyt. Men – en advarsel – det bliver en lille smule teknisk, og vi er forbi hovedpointerne, så de mindre tålmodige kan sagtens stå af her.

Mit udgangspunkt for spørgsmålet er et kritisk debatindlæg i Altinget af Vives seniorforsker Sarah Wadmann om Medicinrådets metoder, hvoraf det fremgår, at "for eksempel er de mulige besparelser eller merudgifter, som er knyttet til arbejdsmarkedsdeltagelse, udlagt i de omkostningsanalyser, som ligger til grund for Medicinrådets vurderinger".

Her kommer så det varslede tekniske udtryk: Nettogevinst ved en behandling = snæver samfundsøkonomisk gevinst i kroner + værdi af bedre livskvalitet og eventuel levetid for patient og familie – omkostninger til behandlingen.

Værdien af bedre livskvalitet og levetid kan for eksempel måles i Qalyer og derefter ganges med prisen på en Qaly, så det led må Jes Søgaard kunne nikke genkendende til.

Men værdien af de mere snævre samfundsøkonomiske gevinster indgår ifølge det nævnte debatindlæg fra Vives seniorforsker slet ikke i Medicinrådets beregninger. Der kan ellers være tale om ret store beløb.

Rådet glemmer livskvaliteten
Lad mig genoptage eksemplet med Luxturna. Lad os godtage, at Luxturna kan udskyde tidspunktet, hvor synet bliver for svagt til uddannelse og beskæftigelse med 30 år, som Spark Therapeutics/Novartis tentativt stiller i udsigt.

Med en beskæftigelse til laveste mindsteløn på cirka 200.000 kroner svarer det til en snæver samfundsmæssig gevinst i kroner og ører på cirka seks millioner kroner – nogenlunde svarende til prisen på produktet. Hertil kommer så gevinsten i livskvalitet, som også vil være meget væsentlig og som i dag alene er den, som indgår i Medicinrådets betragtninger.

Men lidt firkantet: Medicinrådet "har glemt" de seks millioner kroner – eller hvad tallet nu er i virkeligheden. 

En anden måde at regne på kunne være at se på en mulig effekt på de offentlige finanser. Hvis man kan spare kontanthjælp i 30 år, vil det spare de offentlige kasser for cirka 135.000 kroner årligt i 30 år, som er cirka fire millioner kroner.

Hertil kommer så mulige skatteindtægter og arbejdsmarkedsbidrag fra den førnævnte antagne beskæftigelse til en minimumsløn på 200.000 kroner årligt: Cirka 60.000 kroner årligt i 30 år er lig med cirka 1,8 millioner kroner.

Alt i alt mangler der også her et væsentligt beløb på fem til seks millioner kroner i Medicinrådets betragtninger – svarende til prisen på produktet.

Kære Jes Søgaard: Kan du blåstemple, at Medicinrådet regner? Eller rettere sagt netop ikke regner sådan?

Forrige artikel Bedre Psykiatri: Viden er første skridt mod en bedre børnepsykiatri Bedre Psykiatri: Viden er første skridt mod en bedre børnepsykiatri Næste artikel SF: Send kun kompliceret udredning videre til børne- og ungepsykiatrien SF: Send kun kompliceret udredning videre til børne- og ungepsykiatrien