Jes Søgaard: Gidseldrama mellem medicinalindustrien og Medicinrådet udhuler borgernes tillid

KOMMENTAR: Økonomiske prioriteringer tager patienter som gidsler i en kamp mellem vores sundhedsvæsen og de medicinalfirmaer, der tager meget høje priser for deres produkter, skriver Jes Søgaard.

En læser har udfordret min tro på og støtte til prioriteringer a la Medicinrådet.

Læseren er far til en datter med en arvelig form for nethindedystrofi, hvor datteren først taber synsfelt og dermed orienteringssans og -evne. Senere mister hun det centrale syn, det vil sige evnen til at læse og lave håndarbejde. Ultimativt vil hun blive blind – formentlig i 30-årsalderen. Indtil sidste år fandtes ingen behandling.

Sidste år godkendte EMA genterapien voretigene neparvovec med navnet Luxturna, som i Europa markedsføres af Novartis. Genterapien har i små undersøgelser dokumenteret at kunne om ikke kurere sygdommen så hæmme dens udvikling for de fleste med sygdommen, så de bevarer flere synsevner i flere år – og så i hvert fald nogle af dem undgår at blive blinde nogensinde.

Hvilken far vil ikke ofre alt for, at datteren ikke mister sit syn? Jeg ville. Læseren spørger, om jeg som økonom kan acceptere en forsikringsordning, som bare siger, at jeg ikke kan få en given behandling, blot fordi den er dyr? Pointen er, at man har en forsikring for netop at forsikre sig mod de dyre behandlinger. 

De billige behandlinger kunne man jo sådan set selv betale for. Mit ærinde her er ikke at anholde, om et skattefinansieret sundhedsvæsen er en forsikringsordning, der dækker al behandling uanset pris, for sådanne ordninger kender jeg ikke i det private.

En lotteriseddel med gode odds
Mit ærinde er i respekt for faderens indvending mod og højst relevante kritik af min støtte til prioriteringer i Medicinrådet at diskutere nogle problemer ved netop det.

En ting er, at sådanne prioriteringer kan udhule borgernes tillid til det skattefinansierede sundhedsvæsen for alle. For det kan de. Hvorfor skal jeg først betale en ret høj skat og derefter sælge mit hus, for at datteren kan få behandling i USA? 

Men værre er, at prioriteringer og især økonomiske prioriteringer tager borgerne, her farens datter og jo også faren selv, som gidsler i en kamp mellem vores sundhedsvæsener og de medicinalfirmaer, der tager meget høje priser for deres produkter.

Vi kender ofret i den gidseltagning, men hvem er gidseltageren? Og hvem betaler løsepengene?

Novartis forlanger 5,15 millioner kroner for det stof, der skal indsprøjtes i først det ene øje og så det andet. Så vil datterens øjensygdom hæmmes væsentligt – i hvert fald i fire år, med nogen sandsynlighed i 10 til 15 år, og herefter vil sygdommen også udvikle sig langsommere end uden indsprøjtningerne. Måske vil stoffet være virksomt i 40 år. Vi ved det ikke. 

Så spørgsmålet er i virkeligheden ikke, om synet er over fem millioner kroner værd, men om en lotteriseddel med gode odds for ikke at miste synet er fem millioner kroner værd.

Stoffet var kun undersøgt på i alt cirka 43 patienter, og for 11 af dem i op til knap otte år, da det blev godkendt i først USA og så sidste efterår i Europa. 

Så er der også nogle andre omkostninger ved behandlingen, men det er småpenge ved siden af prisen på selve stoffet, der skal indsprøjtes – og som Novartis har patent på her i Europa i 20 år.

Evidensens kvalitet
Patentet giver firmaet et monopol og skal ved prisfastsættelse kun tage hensyn til, hvad forbrugerne vil og kan betale.

I de fleste lande i Europa har patienterne en obligatorisk sygeforsikring eller som i Danmark et skattefinansieret sundhedsvæsen, der betaler den slags. Og når vi alle skal betale, så vælger vi nogle politikere til at styre tingene.

Politikerne tænker jo som faderen (og mig) – hvem vil ikke ofre (næsten) alt, for at datteren ikke mister sit syn og bliver blind. Og det er næppe populært at sige det modsatte – altså nej tak.

Så politikerne på Christiansborg tillader deres folkevalgte kolleger i regionerne, som jo skal betale prisen, under en række vilkår at "prioritere", det vil sige ud fra en række kriterier at beslutte, om en given medicinsk behandling skal være standard i det danske sundhedsvæsen.

Det er først og fremmest behandlingens positive virkning for patienterne i forhold til bivirkninger, der bestemmer den beslutning, og dernæst praktiske spørgsmål om, hvor præcist vi kan definere de patienter, der har gavn af behandlingen.

Og så kommer hele spørgsmålet om, hvor sikre kan vi være på de mulige positive virkninger, som vi kan være sikre på, at medicinalfirmaerne ad mange kanaler nok skal få kommunikeret ud til os alle. 

Dette kriterie kaldes evidensens kvalitet. Som lægmænd har vi en tendens til ofte at tro, at enten virker det eller også virker det ikke, men næsten altid er det et eller andet imellem. Det virker for nogle og ikke for andre patienter – og både virkningsstørrelse og varighed er usikker.

Og så for det fjerde. Siden 1. januar 2017 har de folkevalgte i regionerne af de folkevalgte på Christiansborg fået lov til også at tage hensyn til pris og omkostninger.

Usikker virkning på patientens liv
Regionspolitikerne har nedsat et medicinråd, som med politisk armslængde skal administrere disse kriterier. 

Det skal det gøre meget hurtigt og selvfølgelig videnskabeligt, og det må ikke koste for meget. Et medicinråd plus sekretariat og mange dygtige fagudvalg må i Danmark koste cirka det halve af en direktørløn i Novartis. Det vil vi betale for gode prioriteringer i Danmark.

Medicinrådet sagde her i efteråret nej tak til Luxturna som standardbehandling i Danmark. Og jeg forstår godt faderens frustration over den beslutning. Og ligeså de tyve andre danskere (og deres forældre), som lige nu kunne få gavn af behandlingen.

For det er heldigvis en sjælden sygdom. Det ville ikke have væltet nationalproduktet omkuld at sige ja tak. Som far ville jeg have solgt huset og taget datteren med til USA eller et andet land for at få behandlingen, for jeg ville vælge at tro på håbet og på de gode odds. Hvem vil ikke det – som far eller mor?

Medicinrådet anerkender, at genterapien har vigtig klinisk merværdi – den næsthøjeste kategori i Medicinrådets hierarki for behandlingsfordele i forhold til bivirkninger.

Men prisen på godt fem millioner kroner, minus en for os skatteborgere ukendt rabat, er for høj, skriver Medicinrådet i en rapport fyldt af sorte overstregninger, for de må ikke afsløre Novartis' forretningshemmeligheder.

Hvor ville det dog være befriende, om Medicinrådet også kunne få formuleret, at dokumentationen af behandlingsfordele og ikke mindst varigheden heraf, og hvad det faktisk betyder for patienternes liv, mildest talt er elendig for ikke at sige fraværende.

Nej, der står bare: Kvaliteten af evidensen er lav, jævnfør grade. Og hvad betyder det? Er det ikke virkningen, der betyder noget, spørger vi som lægmænd.

Mangelfuld dokumentation af virkning og omkostninger
Sagen er, at et lægemiddel, som sælges til en pris på over fem millioner kroner per patient, og som måske er utrolig potent, måske ikke er afprøvet på 43 patienter i hele verden, før det bliver godkendt af FDA og EMA og andre godkendende myndigheder rundt om i verden.

I de to undersøgelser af i alt 43 patienter i hele verden har firmaet omhyggeligt valgt ikke at undersøge patienternes livskvalitet eller forskellige omkostninger henholdsvis med og uden behandlingen.

Det er de to faktorer, som bestemmer firmaets prisfastsættelse og økonomiske argumentation herfor – "pris efter værdi", som de siger i medicinalindustrien. Og det er de to faktorer, som bestemmer de forskellige landes beslutninger om at ibrugtage lægemidlet og acceptere den høje pris. Eller sige nej.

Af de 43 patienter, som er undersøgt i hele verden, indgik de 31 i et lodtrækningsforsøg i USA, hvor 21 fik Luxturna og de 10 andre ikke. Ved lodtrækning vil man i hvert fald i store undersøgelser kunne være nogenlunde sikker på, at forskelle observeret hos dem, der har fået aktiv behandling, og dem, der ikke har fået noget, skyldes behandlingen.

Det ville have været godt, om firmaet i denne lodtrækningsundersøgelse havde målt på livskvalitet og omkostninger. Det gjorde firmaet ikke. Det er værre at være blind end at være død – siger Novartis.

Kapitaliserer tvivlsomme forhold ind i prisen
Firmaet valgte i stedet at spørge nogle få øjenlæger og patienter hypotetisk om, hvordan deres livskvalitet ville være ved forskellige stadier af synstab – herunder total blindhed. Og tabet af livskvaliteten ved synstab var særdeles stor, viste disse undersøgelser.

Faktisk vurderedes blindhed i firmaets undersøgelse at være værre end at være død. Og så vil en reduktion af synstabet bone ud med en høj Qaly. Ikke mindst hvis firmaet kan overbevise myndighederne om, at effekterne er langtidsholdbare – selv om der ikke er dokumentation herfor.

Firmaet har også målt omkostningerne ved forskellige grader af synstab, men isoleret fra lodtrækningsforsøget. Disse omkostninger skønnes som meget høje – i undervisningssektoren, i socialsektoren og i psykiatrien – og synstab koster på produktiviteten på arbejdsmarkedet. Og de omkostninger sparer samfundet jo så.

Al den livskvalitet og sparede omkostninger kapitaliserer Novartis ind i prisen. De laver også en såkaldt cost-effectiveness-analyse, selv om de godt ved, at det har de folkevalgte i regionerne ikke fået lov til af de folkevalgte i Folketinget (endnu).

Her tager Novartis i Danmark kun besparelser i sundhedsvæsenet med, fordi de kommunale besparelser er vanskelige at dokumentere, og produktivitetsbesparelserne vil regionerne ikke have med, så Iceren, som det hedder på nudansk, er 835.000 kroner. Og det er prisen for en Qaly. Siger Novartis. Og det er størrelser, som vi skal til at leve med. Og forstå.

Men Medicinrådet sagde nej til Luxturna. Det er for usikkert og for dyrt.

Svenskerne siger også nej
Svenskerne tror ikke rigtig på langsigtet effekt af Luxturna og henviser til (måske) lignende genterapier, hvor effekten ophører eller i hvert fald aftager efter fem til seks år. De savner også at få en beskrivelse af, hvordan lægerne skal identificere de patienter, som vil få gavn af behandlingen.

Svenskerne laver derfor deres egen cost-effectiveness-analyse, hvor der antages effekt i 10 til 15 år og derefter "blot" en hæmning af sygdomsprogressionen på mellem 25 procent og 50 procent.

De sammenfatter effekten af Luxturna til mellem 2,6 og 4,3 Qaly og den samlede omkostning til fem til seks millioner (danske) kroner. Det giver en Qaly-pris på fra 1,3 til 2,1 millioner (danske) kroner, og det er for dyrt, vurderer de svenske myndigheder, når usikkerheden tages med ind i vurderingen.

Englænderne har sagt ja til Luxturna. Det Nice-nedsatte udvalg tror mere på Novartis' præmisser, end vi gør her i Danmark og Sverige, eller måske rettere vurderer udvalget, at tvivlen skal komme patienterne til gode.

De tror på langsigtede effekter af Luxturna og skønner dem til at være "biologisk plausible" og kommer således frem til meget højere gennemsnitlige Qalys for patienterne – nemlig 12,1 til 17,7 år – altså mere end fire gange højere end skønnet i Sverige. Derfor har englænderne sagt ja til Luxturna.

Er De forvirret? Det er jeg. Hvordan kan videnskabelige eksperter i Danmark, Sverige og England fortolke samme data så forskelligt?

Svage data umuliggør velunderbyggede prioriteringer
En del af svaret kan være, at data er svage og uklare. Og sådan er det desværre tit.

Vi har en tendens til at tro, at viden om virkningen af medicin er meget mere sikker, end den faktisk er. Vi vil gerne tro på virkningen, og den mediemæssige dækning understøtter den tro. Hvis pigen får genterapien, vil hun kunne leve med almindelig synsfunktion, og hvis ikke, bliver hun blind.

Så simpelt er det desværre ikke. Og det er måske, fordi datagrundlaget er for lille og usikkert. 43 patienter, hvor de 11 følges i mange år.

Netop derfor ville det være en fordel, hvis nabolande gik sammen i et tættere samarbejde om den faglige fortolkning af disse vanskelige data. For det bidrager da til usikkerheden og frustrationerne i Danmark og Sverige, at man her siger nej, men i England siger ja.

En anden del af svaret kan være, at Novartis har tilbudt større rabat i England end i Danmark og Sverige. Det får vi aldrig at vide, for det skal holdes hemmeligt af hensyn til Novartis' forretning og mulighed for at prisdifferentiere på forskellige markeder.

Som borger (patient, pårørende, skattebetaler) er det utilfredsstillende ikke at kunne få oplyst priser og andre forudsætninger i en aftale med en privat leverandør og dermed om vigtige beslutninger og prioriteringer for mit og mines liv. 

Verdenssundhedsorganisationen (WHO) har på det seneste World Health Assembly i maj måned i år forsøgt at ændre lidt på dette ved at kræve større åbenhed fra industriens side om blandt andet priser. 

Desværre var Danmark et af de lande, som systematisk modarbejdede dette forslag fra WHO ved konsekvent at forlange, at der ved hvert krav om åbenhed skulle tilføjes et "frivilligt" – altså at man venligt opfordrer medicinalindustrien til større åbenhed, men ikke forlanger det. 

Uanset svaret på forskellighederne i vores og nabolandenes beslutninger står patienterne og deres pårørende som taberne. Ja, som ofre i et gidseldrama.

Præmisserne for prisen
Hvis man accepterer den præmis, at firmaet kan forlange en pris for et lægemiddel, som i cirka 20 år under patentbeskyttelsen kapitaliserer alle tænkelige (og utænkelige) benefits, så kan det ikke afvises, at prisen for Luxturna er værdibaseret, som man kalder det i industrien. Og dermed i en eller anden forstand er rimelig.

Fra deres sundhedsøkonomiske modeller kan man se, at firmaet i prisfastsættelsen kapitaliserer følgende benefits/fordele for patienter og samfund:

1) Effekt af lægemidlet i 40 år, selv om der kun er dokumentation for effekt i fire år og måske op til syv et halvt år for 11 patienter i hele verden.

2) Reduceret risiko for synsforringelse og ultimativt fuld blindhed, som firmaet vurderer som værre end død. Det vil sige, at livskvalitet ved blindhed er under nul på en skala, hvor et er perfekt helbred, og nul er død.

3) Reduceret risiko for tab af livskvalitet også hos pårørende til patienterne, typisk forældre.

4) Håb for fremtiden til disse patienter og deres pårørende, som ikke tidligere har haft udsigt til en egentlig behandling, men kun støtte til at lære at leve med nedsat syn/blindhed.

5) Besparelser på meget høje sociale, uddannelsesmæssige og sundhedsudgifter til borgere med nedsat syn/blindhed, herunder for eksempel udgifter til behandling af depressioner som følge af nedsat syn/blindhed.

6) Undgåelse af reduceret produktivitet og indtjening (og dermed skattebetaling) på arbejdsmarkedet grundet nedsat syn/blindhed.

Vreden rettes aldrig mod firmaet
Sådan er prisfastsættelsen i medicinalindustrien på de med patenter og en række andre rettigheder konkurrencebeskyttede lægemidler.

De enkelte lande kan forsøge at forhandle nogle rabatordninger, og i den forhandling spiller prioritering en vigtig rolle. Det vil sige muligheden for at sige nej tak til at købe medicinalfirmaets lægemiddel på danske sygehuse.

Men den metode har to problemer. Den tager patienten som gidsel i en kamp mellem firmaet og sundhedsvæsenet. Og det bidrager til at svække vores tillid til sundhedsvæsenet. 

For det mærkelige er, at vreden og frustrationen altid retter sig mod sundhedsvæsenet, når det indimellem siger nej – aldrig mod firmaet, som også har en hær af dygtige konsulenter til at styre opinionen i samarbejde med patientforeningerne.

Vi skal huske, at medicinalfirmaerne bruger 22 procent af deres samlede omsætning på marketing og lobbyisme, hvilket er meget mere, end de bruger på at udvikle nye og effektive lægemidler.

Hvis firmaerne bruger alle disse penge proportionalt med omsætning i de enkelte lande, så betyder det for de specialiserede lægemidlers vedkommende over to milliarder kroner årligt til lobbyisme og marketing i Danmark. Det kan man købe megen goodwill for.

Danmark vil ikke løse problemet
Hvis vi reelt skal gøre noget ved de meget høje priser på ny og specialiseret medicin, så må hele markedet og patentsystemet reguleres.

Patentvarigheden skal være væsentlig kortere, så den svarer mere til den periode på tre til fem år, som det tager at indtjene investeringer ved udvikling.

Samtidig skal man også se på beskyttelsen af de data, som firmaerne indsamler ved afprøvning, således at de hurtigere og lettere kan bruges til at udvikle kombinationer af forskellige lægemidler og nye anvendelser.

Det kan man ikke i dag. Aftaler og regulering på medicinområdet er kun til fordel for industrien. Ikke for patienterne. Ikke for sundhedsvæsenet.

Sådanne ændringer kan et lille land som Danmark selvfølgelig ikke selv skabe, men vi kan i EU-regi arbejde for sådanne ændringer og reguleringer på dette område, som er helt ude af kontrol.

Der har været initiativer i andre EU-lande til at starte sådan en proces. Desværre har Danmark været et af de lande, som skarpest har modarbejdet sådanne initiativer.

-----

Jes Søgaard (født 1954) er professor i sundhedsøkonomi på Syddansk Universitet og forhenværende cheføkonom i Kræftens Bekæmpelse. Kommentaren er alene udtryk for skribentens egen holdning.

Forrige artikel Bioanalytikere: Diagnoseprocessen bør være kollektiv og tværfaglig Bioanalytikere: Diagnoseprocessen bør være kollektiv og tværfaglig Næste artikel Bedre Psykiatri: Viden er første skridt mod en bedre børnepsykiatri Bedre Psykiatri: Viden er første skridt mod en bedre børnepsykiatri
Patienter med livsfarlig sygdom lades i stikken på grund af dataregler

Patienter med livsfarlig sygdom lades i stikken på grund af dataregler

DATAETIK: Patienter risikerer skrumpelever og kræft, fordi datalov forbyder forskere at kontakte dem med nyt behandlingstilbud. Etisk problematisk, mener lægeformand. Sundhedsministeren afviser i et svar til Folketingets Sundhedsudvalg at gribe ind i den konkrete sag.