Muskelsvindfonden: Medicinrådet har en enestående chance i Spinraza-sagen

Af Simon Toftgaard Jespersen og Henrik Ib Jørgensen
Hhv. formand og direktør for Muskelsvindfonden

Der findes næppe noget lægemiddel, som har været genstand for mere debat end Spinraza.

Men her tre år senere bliver man nødt til at anerkende, at Medicinrådet har leveret varen.

Prisen er blevet banket ned på et acceptabelt niveau. Vi har fået nye, stærke data fra det virkelige liv, som anerkendes og værdsættes af eksperter verden over og Medicinrådets eget fagudvalg.

Danmark er desværre det eneste land, hvor Spinraza som minimum ikke tilbydes til alle med SMA under 18 år.

Simon Toftgaard Jespersen og Henrik Ib Jørgensen
Hhv. formand og direktør for Muskelsvindfonden

Formålet med Medicinrådet
Medicinrådet står med en enestående chance for at afslutte sagen til alles tilfredshed.

Men hvis det omvendt vælger at fastholde de skrappe restriktioner, som de hidtil har sat, er det fra et patientsynspunkt umådeligt svært at se, hvad vi skal med Medicinrådet. Formålet med Medicinrådet er vel ikke at afskære syge danskere fra behandling?

Glæden var enorm i midten af 2010'erne, da rygterne om en ny banebrydende medicin til muskelsvinddiagnosen SMA begyndte at brede sig verden over. For patientforeninger, der i årtier havde kæmpet for, at der skulle forskes og investeres mere i muskelsvindsygdommene, var det begyndelsen på en ny æra.

Vi vidste godt, at helbredelsen af de fremadskridende sygdomme ikke lå lige om hjørnet. Men kunne man bare bremse udviklingen, ville det have enorm værdi for de mennesker, der lever med muskelsvind.

Derfor var det befriende, da Spinraza ramte markederne i 2016-2017, men efterfølgende frustrerende, da det blev en hård kamp i flere lande at få medicinen godkendt af sundhedsmyndighederne.

Gidsler i et prisdrama
Danmark var i særklasse det hårdeste af dem alle. Mennesker med SMA blev gidsler i et prisdrama mellem en grådig medicinalindustri, der kynisk udnyttede familier i en meget svær situation, og et stejlt, nyoprettet medicinråd, der havde brug for at vise sit værd over for de politikere, der havde stiftet det.

Især har 31 danske børn med SMA betalt en meget høj pris for Medicinrådets hårde linje. Mens rådet har trukket sagen i langdrag og stadig kun anbefaler behandlingen til visse børn under seks år, har de 31 børn mistet vitale funktioner.

På trods af, at alle fremtidige generationer med SMA stort set er sikret behandling, og gruppen uden for behandling ikke bliver større, tøver Medicinrådet fortsat med at give en chance til de sidste 31 børn i Danmarkshistorien med SMA. Det har de gjort ved deres seneste tre møder.

Medicinrådet synes ikke, at effekten står mål med prisen.

Lader tvivlen komme patienter til gode
I andre lande har man også tvivlet på effekten for de større børn og voksne. Men fordi mængderabatterne var så betydelige, og fordi gruppen uden for behandling både er begrænset og ikke vokser, har man ladet tvivlen komme patienterne til gode.

I Frankrig, Tyskland, Polen, Sverige og senest Holland og Storbritannien har man sat sig ind i og anerkendt sygdommens natur. Dels fordi myndighederne har realistiske forventninger til medicinens effekt på en stærkt fremadskridende og invaliderende sygdom.

Dels fordi man har erkendt, at det er umuligt at sammenligne udvikling og motorik hos så få patienter. Danmark er desværre det eneste land, hvor Spinraza som minimum ikke tilbydes til alle med SMA under 18 år.

Virker ikke troværdigt
I april blev de første såkaldte Real Life Data publiceret. Eksperter over hele verden og Medicinrådets eget fagudvalg for SMA finder data overbevisende. Alligevel tøver Medicinrådet.

I første omgang, fordi prisen var for høj. Men efter Amgros efter sigende har forhandlet prisen endnu længere ned, har rådet ændret sin tvivl til, at den nu gælder datamaterialet. Det virker ikke troværdigt.

Forhåbentlig skyldes slingrekursen ikke, at sagen er så principiel for Medicinrådet, at det er bange for at tabe ansigt. Medicinen har jo ikke ændret sig. Men siden 2017 er data bare blevet stærkere og stærkere, og prisen er kun blevet bedre og bedre.