Muskelsvindfonden: Medicinrådet gør små diagnosegrupper til sorteper

DEBAT: Sjældne diagnoser har i dag langt sværere ved at få adgang til ny medicinsk behandling end mennesker, der har en af de store folkesygdomme. Medicinrådets måde at gribe prioriteringen af medicin an på er hverken holdbar eller rimelig, skriver Simon Toftgaard Jespersen.

Af Simon Toftgaard Jespersen
Formand for Muskelsvindfonden

Folkesygdomme og sjældne diagnoser forskelsbehandles, når ny medicin kommer på gaden.

De fleste danskere er enige om, at det er ikke rimeligt, at dit postnummer, uddannelsesniveau eller sågar din familiære baggrund skal afgøre, hvor mange gode leveår uden sygdom og tidlig død du kan forvente at få.

Men det er mindre kendt, at uligheden faktisk allerede optræder andre steder i sundhedssystemet. 

Nemlig over for mennesker med sjældne diagnoser som for eksempel Lebers (øjensygdom) og muskelsvind.

Sjældne diagnoser har i dag langt sværere ved at få adgang til ny medicinsk behandling end mennesker, der har en af de store folkesygdomme. En af forklaringerne er, at medicin udviklet til mennesker med sjældne diagnoser er meget dyrere per patient, fordi der er få patienter at fordele udgifterne på.

Urimelige krav til ny medicin
De stigende udgifter i sundhedsvæsnet, der blandt meget andet kan tilskrives øgede omkostninger til medicin, betød, at regionerne i samarbejde med Folketinget i 2017 oprettede et medicinråd. 

I dag prioriterer Medicinrådet ny og godkendt medicin ud fra medicinens effekt og pris, og formålet er at dæmpe udgifterne til medicin og sikre mest mulig sundhed for pengene. 

Desuden sikrer rådets virke, at der er armslængde til politikerne ved prioriteringer på medicinområdet. Umiddelbart giver det mening, men systemet har imidlertid nogle væsentlige faldgruber, der er værd at hæfte sig ved , og som politikerne har ansvaret for at løse.

En af faldgruberne er, at Medicinrådet som udgangspunkt kræver, at forholdsvis mange patienter har modtaget medicinen i afprøvningsperioden, for at rådet kan anbefale en given type medicin. Og desuden skal gevinsten for patienten være synlig selv for udenforstående.

Men det er umulige krav at stille i forhold til medicinsk behandling af mennesker med sjældne sygdomme. Dels fordi der netop som følge af den sjældne diagnose kun er få mennesker at afprøve medicinen på. Dels kan en effekt have enorm betydning for den enkelte, selv om andre næppe vil bemærke den.

Små diagnosegrupper får nej til ny medicin
Har patienten for eksempel ikke kræfter til at betjene joysticket på sin elektriske kørestol, betyder selv lidt mere styrke i en enkelt finger en verden til forskel i dagligdagen, fordi patienten dermed selv kan styre sin kørestol og komme rundt.

Blot en stagnation i et fremadskridende handicap er for den sags skyld vigtig, fordi det betyder, at man ikke mister flere funktioner og dermed kan blive ved med at klare nogle af de dagligdags aktiviteter, der er naturlige for mennesker, som ikke har et handicap.

Muskelsvindfonden mener, at Medicinrådets måde at gribe prioriteringen af medicin an på hverken er holdbar eller rimelig. Vi har set flere eksempler på, at mennesker fra små diagnosegrupper har fået nej til at få en medicin, der med stor sandsynlighed kunne forbedre deres livskvalitet. Medicin, som andre europæiske lande giver til deres patienter, mens Danmark holder fast i sit afslag. Det gælder såvel for bestemte muskelsvinddiagnoser som for andre små diagnosegrupper.

En mere retfærdig prioritering
Muskelsvindfonden er fortaler for, at prioriteringen af ny medicin bliver ændret, så der både er mere klarhed og i høj grad også mere retfærdighed i prioriteringen, så det ikke altid er dem i de små diagnosegrupper, der står tomhændede tilbage ved medicinskabet. 

Vi har også en række bud på, hvordan det kan ske.

Vores forslag spænder bredt fra de målemetoder, der bruges, når patientgrundlaget er lille, til et større samarbejde hen over landegrænserne. Men også forslag som oprettelse af en solidarisk finansieringsmodel og at give større gennemslagskraft til de fagudvalg, der vejleder Medicinrådet.

Vores mange løsninger kan dog ikke gøre det alene. Der må også politisk vilje til, og derfor ser vi med spænding frem til forespørgselsdebatten i Folketinget 24. januar. Her skal politikerne drøfte, hvem der skal vurdere medicin til de små og sjældne diagnoser - netop fordi den nuværende model med Medicinrådet ikke fungerer, når det gælder ny medicin til sjældne diagnoser.

For der er nu engang stor forskel på, om der kun er et par håndfulde eller mange tusind, der fejler det samme.

Forrige artikel Anders Kühnau: Psykiatriplan skal huske børn med dårligt mentalt helbred Anders Kühnau: Psykiatriplan skal huske børn med dårligt mentalt helbred Næste artikel Forskningsleder: Høj kræftdødelighed blandt mænd skal i fokus Forskningsleder: Høj kræftdødelighed blandt mænd skal i fokus