Muskelsvindfonden: Spinraza-sagen viser, at Folketingets syvende princip er en illusion

DEBAT: Vi skal diskutere løsningsmodeller for, hvordan vi sikrer, at behandling til sjældne diagnoser ikke sander til i Medicinrådets kassetænkning og mangel på transparens, skriver Henrik Ib Jørgensen.

Af Henrik Ib Jørgensen
Direktør, Muskelsvindfonden

Sundheds- og ældreminister Magnus Heunicke (S) så alt andet end komfortabel ud, da han skulle forsvare Medicinrådets behandling af lægemidlet Spinraza under et samråd den 10. september.

For det første kom det frem, at der er et meget betænkeligt personsammenfald mellem fremtrædende medlemmer af Medicinrådet, som afgør, hvorvidt lægemidler skal være standardbehandling, og medlemmer af den Regionale Lægemiddelkomité, som godkender hvorvidt patienter kan behandles efter Folketingets syvende princip, hvis lægemidlet ikke er godkendt som standardbehandling.

For det andet var ministeren tydeligvis ikke blevet briefet om de mest elementære fakta vedrørende lægemidlet Spinraza, tilgængeligheden til behandlingen i andre lande og selve processen i Medicinrådet.

Det stod uklart, om ministeren vidste, at Danmark har EU's mest restriktive adgang til Spinraza. Om ministeren vidste, at generalisterne i Medicinrådet har underkendt specialisterne i deres eget fagudvalg.

Om ministeren var bekendt med, at Medicinrådet ikke ønsker at offentliggøre interne dokumenter, der har dannet grundlag for deres overvejelser og som måske kunne kaste lys over, hvorfor Medicinrådet fortolker de internationale data helt anderledes, end specialister i hele verden gør.

Det tjener imidlertid ministeren til stor ære, at han ikke valgte det skråsikre forsvar for systemet. At han mellem sine usikre svar gav indtryk af, at han er åben for dialog. Den ser vi meget frem.

Det syvende princip er en illusion
I modsætning til det billede, som nogle forsøger at tegne, handler sagen om Spinraza ikke kun om et enkelt lægemiddel og en lille gruppe patienters brændende ønske om at få en livsvigtig behandling, som patienter i samme situation tilbydes i udlandet.

Sagen handler ikke om, hvorvidt beslutning om i ibrugtagelse af dyr medicin skal træffes i Folketingssalen. Den handler helt principielt om adgangen til lægemidler for sjældne diagnoser.

Spinrazasagen har udstillet, at Folketingets syvende princip ikke fungerer i praksis. At patienter ikke kan få behandling på baggrund af en individuel, lægefaglig vurdering, medmindre lægemidlet er anbefalet som standardbehandling.

Har man en sjælden diagnose uden et naturligt sygdomsforløb, som man kan sammenligne med eller skille sig ud fra, er det reelt umuligt at argumentere for, at en behandling vil have større effekt på nogle end på andre.

Spinrazasagen har også udstillet, at politikerne heller ikke kan bruge det syvende princip til at legitimere Medicinrådets metoder til håndtering af sjældne sygdomme.

De seneste ugers afvisning af ansøgninger om behandling har bekræftet, at en behandling efter det syvende princip forudsætter, at nogle får behandling, og andre ikke får, da begrebet standardbehandling mister sin betydning, hvis alle alligevel bliver behandlet.

I stedet for at diskutere det syvende princip skal vi hellere diskutere løsningsmodeller for, hvordan vi sikrer, at behandling til sjældne diagnoser ikke sander til i Medicinrådets kassetænkning og mangel på transparens.

En innovativ aftale er vejen frem
Jeg har endnu til gode at møde eller læse om en ekspert i neuromuskulære sygdomme, der ikke mener, at Spinraza har en potentiel effekt på alle med SMA.

Vi er enige med Medicinrådet i, at effekten er meget forskellig fra patient til patient, og at den synes at aftage med alderen. Men vi er stærkt uenige om, at effekten nærmest skulle ophøre, hvis behandlingen startes, efter at man er fyldt seks år.

Det findes der intet klinisk eller medicinsk argument for. SMA er en fremadskridende sygdom. Progressionen er størst, mens man er i voksealderen. Jo flere funktioner man har tilbage, des flere er der at bevare. Men så længe man har en funktion, har man også noget at bevare.

I Danmark er stort set alle nyfødte med SMA omfattet af Medicinrådets anbefaling. Vi diskuterer altså kun de mennesker, der var over seks år, da behandlingen blev introduceret og de ganske få, som fremadrettet diagnosticeres, efter at de er fyldt seks år. Det er urimeligt ikke at give især børnene en chance, fordi deres udgangspunkt bliver ringere for hver dag, der går.

Havnet i en glat syltekrukke
Hvis man synes, at evidensen er for spinkel, er det eneste rigtige at forhandle om en såkaldt innovativ aftale.

Forskellen på det danske og de udenlandske prioriteringsinstitutter er, at man i udlandet har formået at lande aftaler med medicinalfirmaet om no effect, no pay-klausuler eller forsøgsordninger med nogle klare stopkriterier.

Det må også kunne lade sig gøre i Danmark. Det kunne også være interessant at afdække, hvad der blokerer for en sådan aftale.

Skulle vi derfor ikke kravle op af skyttegravene og tage arbejdshandskerne på. Har lægerne betænkeligheder ved at havne i konflikt med familierne, hvis behandling stoppes, hjælper vi gerne med at tage ansvar for formuleringen af stopkriterierne.

Vores største udfordring er tid. Vi har ventet tre år. Vi er havnet i en meget glat syltekrukke og for hver dag, der snakkes, er der mennesker, som får det værre.

Forrige artikel Søren Brostrøm: Er det blevet sværere at være myndighed? Søren Brostrøm: Er det blevet sværere at være myndighed? Næste artikel 3F og Lægeforeningen: Sådan gør vi op med uligheden i sundhed 3F og Lægeforeningen: Sådan gør vi op med uligheden i sundhed
KL og regionerne blander blod i fælles udspil

KL og regionerne blander blod i fælles udspil

ANALYSE: KL og Danske Regioner skriver historie med deres fælles udspil til, hvordan regeringen med en kommende sundhedsaftale skal sikre bedre sammenhæng mellem sygehuse, kommuner og almen praksis. De 12 pejlemærker er ikke færdige løsninger, men skitserer blandt andet samarbejdet rundt om de 21 akutsygehuse.