Debat

Pfizer Danmark: Vi skal justere vores vurderingsmetode af innovative lægemidler

Skal medicinske gennembrud komme danske patienter til gode, der i dag lever med sygdomme, som ikke kan behandles effektivt, må Danmark i gang med at udvikle metoder, som håndterer udfordringerne med at godkende nye, avancerede lægemidler, skriver Lars Møller Anne Bloch Thomsen.

Af de cirka 6.000 sjældne, genetiske sygdomme, der findes, har 95 procent ingen behandlingsmuligheder. Men det kan ændre sig de kommende år.
En ny bølge af potentielle gennembrud vil nemlig for alvor gøre deres indtog, skriver Lars Møller og Anne Bloch Thomsen. 
Af de cirka 6.000 sjældne, genetiske sygdomme, der findes, har 95 procent ingen behandlingsmuligheder. Men det kan ændre sig de kommende år. En ny bølge af potentielle gennembrud vil nemlig for alvor gøre deres indtog, skriver Lars Møller og Anne Bloch Thomsen.  Foto: Pfizer/Reuters/Ritzau Scanpix
Dette indlæg er alene udtryk for skribentens egen holdning. Alle indlæg hos Altinget skal overholde de presseetiske regler.

Vores muligheder for at hjælpe syge mennesker er vokset eksponentielt det seneste århundrede. Det startede med opdagelsen af penicillin i 1928, som sammen med andre store kirurgiske og medicinske gennembrud har gjort, at vi i dag kan behandle kræft, give mennesker med mange kroniske lidelser næsten normale liv og nedkæmpe globale pandemier.

Desværre er der stadig mange sygdomme, vi ikke kan behandle effektivt. Af de cirka 6.000 sjældne, genetiske sygdomme, der findes, har 95 procent ingen behandlingsmuligheder. Men det vil måske ændre sig de kommende år og årtier.

En ny bølge af potentielle gennembrud vil nemlig for alvor gøre deres indtog – de såkaldt ”avancerede terapier”, også kaldet ”gen-, celle- og vævsterapier”. Gen-, celle og vævsterapier har på trods af deres ikke så mundrette navn et meget håndgribeligt potentiale for nogle af de mennesker, der lever med sygdomme, som i dag ikke kan behandles effektivt.

Ser man på genterapi er idéen eksempelvis, at man kan sende et fungerende gen ind og erstatte et sygt eller defekt gen og dermed måske fjerne årsagen til sygdommen. Hypotesen og håbet er, at det kan give årelange eller måske endda helbredende effekter.

De næste ti år kan vi forvente at se en række nye lægemidler i gen-, celle- og vævsterapi-kategorien:
Ifølge "Myndigheten for vård- och omsorgsanalys" i Sverige er der lige nu cirka 250 kliniske studier med unikke avancerede terapier. Myndigheden har en forventning om, at cirka 50 af disse vil komme på markedet over de næste ti år. Andre analyser vurderer, at tallet er endnu højere.

Udfordringer med vurdering

Skal denne potentielt banebrydende udvikling også komme danskerne til gode, kræver det selvsagt, at danske patienter kan få lov at blive behandlet med de nye gen-, celle- og vævsterapier. Men her støder vi på nogle udfordringer, der uden handling kan forsinke eller helt forhindre danske patienter i at få adgang til de nye terapier.

Udfordringerne ved de avancerede terapier falder i tre kategorier: Vurderingen af deres effekt, finansieringen af dem og organiseringen af behandling med dem i sundhedsvæsenet. Alle udfordringerne er beskrevet grundigt i en rapport fra VIVE, som Pfizer har finansieret.

Vores metoder til at vurdere effekten af nye lægemidler passer simpelthen ikke til de nye, avancerede terapier, som ofte kommer med en større usikkerhed omkring effekten og dermed værdien 

Lars Møller og Anne Bloch Thomsen, hhv. landechef og medicinsk direktør, Pfizer Danmark

Det største problem nu og her er det første: At vores metoder til at vurdere effekten af nye lægemidler simpelthen ikke passer til de nye, avancerede terapier, som ofte kommer med en større usikkerhed omkring effekten – og dermed værdien – end mere traditionelle lægemidler.

Det giver sig selv, at hvis man forventer en årelang eller helbredende effekt, så skal man lave rigtig mange års opfølgning, før man kan bekræfte det med sikkerhed. På den anden side står spørgsmålet om, hvor mange år man med god samvittighed kan og vil vente, før danske patienter får adgang til en lovende behandling?

Skåret ind til benet handler det om, hvor stor en usikkerhed man vil tolerere – og den diskussion har vi ikke for alvor taget hul på i Danmark endnu.

Svenskerne viser vejen

I Sverige har de til gengæld allerede taget konsekvensen af de særlige udfordringer, som kommer med nye, avancerede terapier. Den svenske myndighed TLV - som står for at vurdere om nye lægemidler er pengene værd - har på opdrag fra den svenske regering analyseret udfordringerne ved at tage gen-, celle- og vævsterapier i brug og leveret et antal konkrete ændringsforslag.

”TLV som myndighed og samfundet skal kunne møde de udfordringer, som kommer med introduktion af avancerede og dyre terapier. For at kunne det er vi nødt til at udvikle vores metoder til sundhedsøkonomisk vurdering. Vi mener også, at der er brug for at tænke nyt omkring, hvordan betalingen af lægemidler skal ske, blandt andet gennem udviklede betalingsmodeller,” skriver TLV i forordet til deres rapport.

Vi håber at se et tilsvarende arbejde i Danmark. Håndterer vi ikke udfordringen, kan konsekvensen nemlig blive, at danske patienter får forsinket eller slet ingen adgang til de nye avancerede terapier. Så kan vi stå i en situation, hvor de bedst stillede rejser ud og får behandling, mens andre må blive hjemme og undvære. Det vil ikke kun være til skade for den enkelte, men vil øge uligheden i sundhed og være helt ude af trit med ambitionen for vores sundhedsvæsen.

Brug for ny betalingsmodeller

Vi har heldigvis allerede en del værktøjer i skuffen, når det kommer til at håndtere både usikkerheden omkring effekt og den økonomiske risiko ved nye, avancerede terapier, for eksempel udviklede betalingsmodeller, som TLV henviser til. Vi bruger bare ikke værktøjerne systematisk.

Håndterer vi ikke udfordringen, kan konsekvensen blive, at danske patienter får forsinket eller slet ingen adgang til de nye avancerede terapier

Lars Møller og Anne Bloch Thomsen, hhv. landechef og medicinsk direktør, Pfizer Danmark

Usikkerheden omkring effekt kan man eksempelvis håndtere ved at fortsætte med at indsamle data i årene efter en godkendelse. Det kan man gøre i såkaldte ”fase 4-studier”, som systematisk følger de patienter, der har fået en given behandling. I Danmark har vi gode forudsætninger for sådanne modeller, fordi vi har så gode sundhedsdata til rådighed.

På baggrund af fortsat dataindsamling kan man vælge at lave en såkaldt risikodelingsmodel, som er en betalingsmodel. Her kan man fordele den økonomiske risiko imellem virksomheden, der sælger lægemidlet, og statskassen, der køber det. Risikodeling findes i forskellige former, for eksempel ”no cure, no pay”-princippet, hvor statskassen kun betaler for et lægemiddel, så længe der er en målbar effekt.

Vi er som leverandør af innovative lægemidler helt indstillet på at bruge disse modeller mere for de nye, avancerede terapier.

Bredere perspektiv på værdi

Vi mener også, at man bør se på værdien for samfundet i et bredere perspektiv end blot sundhedsvæsenets. Potentielt langvarige effekter eller helbredelse kan give den enkelte forbedret livskvalitet og flere leveår, men kan måske også betyde et ekstra sæt hænder på arbejdsmarkedet og reducerede - eller slet ingen - udgifter til hjælpemidler, støtte og pleje.

Det udfordrer silo-tænkningen, at vi skal forholde os til gevinster, som opstår over en længere tidshorisont, end vi er vant til, når vi vurderer værdien af lægemidler. Men det gør det ikke mindre relevant for samfundet

Lars Møller og Anne Bloch Thomsen, hhv. landechef og medicinsk direktør, Pfizer Danmark

Det er svært at lave den slags beregninger, og det udfordrer silo-tænkningen, at vi skal forholde os til gevinster, som opstår et andet sted og over en længere tidshorisont, end vi er vant til, når vi vurderer værdien af lægemidler. Men det gør det ikke mindre relevant for samfundet, særligt med tanke på den demografiske udfordring med flere ældre og kronikere og færre i den arbejdsdygtige alder.

Derfor mener vi, at disse såkaldt ’dynamiske effekter’ bør tages med i betragtning, når man vurderer nye, innovative lægemidler.

I dag er der kun nogle få genterapier på markedet, men allerede om ti år er der forventeligt 50 avancerede terapier på markedet i Europa. Vi kan derfor ikke vente med at forholde os til problemet, og vi vil opfordre til, at vi i Danmark igangsætter arbejdet med at udvikle nye metoder, der bedre kan håndtere de særlige udfordringer, som kommer med de nye, avancerede terapier.

Det er nødvendigt, hvis danske patienter også i fremtiden skal have adgang på lige fod med patienter i andre lande, og for at kunne tilbyde danskerne et sundhedsvæsen i verdensklasse.

Læs også

Politik har aldrig været vigtigere

Få GRATIS nyheder fra Danmarks største politiske redaktion

Omtalte personer

Lars Møller

Adm. direktør, Pfizer Danmark
cand.pharm. (Københavns Uni. 1992)