Arbejdsmarked
Sara Brebbia Dirksen, talsperson for patienter og pårørende i NF Danmark og mor til et barn med den sjældne sygdom neurofibromatose type 1 (NF1), finder spørgsmålene både personlige og akutte.
"Når man lever med en sjælden sygdom, er konsekvenserne af manglende adgang til behandlinger meget håndgribelige. Som forælder er det utroligt tungt og smertefuldt at se sit barns sundhedstilstand og livskvalitet blive forringet, samtidig med at man ved, at der i andre lande findes behandling for sygdommen eller dens manifestationer," siger hun.
For hendes familie giver det ikke alene en konstant bekymring for sygdommens udvikling. Det medfører også en hverdag præget af voldsom stress, søskende der risikerer at blive overset, samt en konstant kamp for at holde sammen på arbejde, skole og familieliv.
"Når håbet om behandling tages fra dig – ikke af selve sygdommen, men af systemets forhindringer – er det ødelæggende," forklarer Sara Brebbia Dirksen.
Innovationer sidder fast i systemet
Det tager i gennemsnit 484 dage for særlige lægemidler at nå frem til danske patienter efter EU-godkendelse. Til sammenligning tager det 109 dage i Tyskland, 190 dage på Cypern og 291 dage i Schweiz.
På trods af fremskridt i forskningen bliver nye, innovative behandlinger ofte forsinket af langtrukne beslutningsprocesser i det danske system til introduktion af lægemidler.
"Selv efter EMA-godkendelse kan der gå flere år, før der træffes en beslutning i Danmark. Og alt for ofte afvises behandlingen på grund af ufleksible beregningsmodeller for omkostningseffektivitet. I mellemtiden lever familierne i uvished, og nogle gange forværres patienternes tilstand, så indsatsen kommer for sent," siger Sara Brebbia Dirksen.
Dana Vigier, VP Central and Northern Europe Area Head hos medicinalvirksomheden Alexion, AstraZeneca Rare Disease, deler samme opfattelse.
”De nordiske lande bruger en standardiseret model til beregning af omkostningseffektivitet, der blev udviklet for årtier siden og er baseret på almindelige sygdomme og brede patientgrupper. Resultatet er, at kun omkring halvdelen af innovationerne når ud til danske patienter i øjeblikket sammenlignet med otte ud af ti i Tyskland og syv ud af ti i Frankrig," siger Dana Vigier.
Det handler om politiske prioriteringer
Dana Vigier fremhæver også, at de nordiske landes sundhedsudgifter ligger på omkring 9 procent af BNP – markant lavere end i Tyskland eller Frankrig, hvor tallet ligger på omkring 12–15 procent. Og af det budget går kun en lille andel til sjældne sygdomme.
"Dette forhold er ikke et spørgsmål om penge – det er et spørgsmål om politiske prioriteringer," understreger hun.
En anden hindring er fragmenteringen i sundhedsvæsenet.
"Selvom Danmark har nationale centre for sjældne sygdomme, mangler der ofte tid og ressourcer til at opbygge reel ekspertise, da der er få specialister, og de skal håndtere alle sjældne diagnoser. Resultatet bliver et fragmenteret sundhedsvæsen og manglende deltagelse i internationale kliniske studier fra dansk side, hvilket yderligere begrænser adgangen til nye behandlinger," forklarer Sara Brebbia Dirksen.
Giv plads til patientens ekspertise
Konsekvenserne af sen diagnosticering og begrænset adgang til behandling er også store for samfundet. En europæisk undersøgelse viser, at sjældne sygdomme koster Europa omkring 250 mia. euro årligt – omkostninger, der kan reduceres med tidligere indsatser og behandlinger.
For både Sara Brebbia Dirksen og Dana Vigier ligger løsningen lige for: Processerne skal gøres mere fleksible, og patienternes erfaring og ekspertise bør veje tungere.
For både Sara Brebbia Dirksen og Dana Vigier ligger løsningen lige for: Processerne skal gøres mere fleksible, og patienternes erfaring og ekspertise bør veje tungere.
Sara Brebbia Dirksen og Dana Vigier
"Vi har brug for nye, mere fleksible beslutningsmodeller, der ikke kun tager højde for mindre patientgrupper, men også bygger på innovative prismodeller og aftaler om risikodeling, som kan fremskynde introduktionen. Og lige så vigtigt – patienterne skal inddrages fra starten og blive hørt i de her vigtige sammenhænge," siger Sara Brebbia Dirksen.
Et eksempel er Nordic Rare Disease Summit (NRDS), et tilbagevendende nordisk stormøde, hvor patienter, beslutningstagere, sundhedspersonale, forskere og virksomheder inden for sjældne sygdomme mødes og diskuterer løsninger. Årets møde fandt sted i København den 17.–19. september med temaet "Pushing Boundaries for Rare" og havde fokus på netop patientindflydelse.
Dana Vigier, der talte på NRDS, ønsker, at alle dele af plejekæden – fra beslutningsmyndigheder til sundhedspersonale – skal forstå behovet for at udvikle løsninger, der er tilpasset mennesker med sjældne diagnoser.
"I sidste ende handler det om lighed, finansiering og partnerskab. Og frem for alt handler det om tillid mellem patienter, sundhedsvæsen, virksomheder og beslutningstagere. Derfor er møder som Nordic Rare Disease Summit så vigtige," slutter Dana Vigier.
