Professor: Behandlingsråd bør anbefale guldstandarden for forsøgsordninger 

DEBAT: Guldstandarden i lægevidenskaben er randomiserede kliniske forsøg. Det er vigtigt for at undgå bias og for på forhånd at have vurderet den statistiske styrke, skriver professor Gorm Greisen.

Af Gorm Greisen
Professor i pædiatri, Rigshospitalet

Ideen med et behandlingsråd er rigtig god. Prioritering er en vigtig del af god husholdning, og at en del af samfundets indretning kan opfattes som spørgsmål om hushold.

Sprogligt udspringer ordet økonomi af husholdning. Økonomi handler om forvaltning af ressourcer, og vi bruger mange samfundsressourcer på behandling af sygdom i det, som vi kalder sundhedsvæsenet.

Det kan fremme retfærdighed at bruge økonomiske mål, når samfundet begrænser de behandlingstilbud, som sundhedsvæsenet stiller til rådighed for den syge. Men kan man overhovedet sige nej, når et konkret, navngivet menneske beder om hjælp for at undgå døden? Efter min mening nej – og ja.

Man kan ikke sige nej, hvis man er tæt på. Men hvis man er langt væk og måske kun hører om det konkrete menneske gennem medierne, kan man sige godt sige nej. Den forskel er essensen i nærhedsetikken.

Hvis man er læge, og hjælpen er af begrænset værdi og vil fratage andre patienter en behandling, som er afgørende for deres helbred, kan man også sige nej. Vi giver hinanden et dårligere liv, hvis døden er trumf.

Qaly er et centralt begreb
I forbindelse med prioritering i sundhedsvæsnet er det centrale begreb kvalitetsjusterede leveår – quality-adjusted life years (Qaly) – som er værdisætning af liv overfor død og værdisætning af liv med frihed for funktionsbegrænsning og lidelse. Det vil sige en vurdering af værdi for patienten.

Der er vigtige subjektive aspekter af livskvalitet og livslængde: Man kan kun have respekt for dem, der kan leve fuldt ud trods lidelse og død. Men der er også vigtige, objektive aspekter.

Vi værdisætter i høj grad livsforlængelse og livskvalitetsforbedringer på samme måde, syge som raske, og mennesker i forskellige aldre, lande og kulturer. Dette objektive fællesterræn er det rationelle afsæt for at bruge Qaly i forbindelse med prioritering af behandlingstilbud, altså i fremadrettet planlægning.

Man skal simpelthen vide, hvor meget mere Qaly man får ved en dyrere behandling. Man skal vurdere meromkostningen ved merværdien – incremental cost-effectiveness ratio (Icer).

Struktur med tre lag skal skabe troværdighed
Nogle gange kan man finde videnskabelige undersøgelser, som giver estimater af både merværdi og meromkostninger.

Men man kan være i tvivl, om de gælder under de aktuelle forhold? Og som regel findes sådanne tal slet ikke, og derfor er der typisk behov for et stort element af skøn.

Skal man så give op? Det mener jeg ikke. Man kan bruge kvalificerede og begrundede skøn. Det gør vi i så mange andre sammenhænge, når vi skal vælge, så hvorfor ikke her?

Udfordringen er, at de, der er bedst til at komme med de kvalificerede skøn – de læger og andre fagfolk, der arbejder med det til daglig – typisk også har en betydelig interesse i - og ja - en forpligtelse til at udvikle og forbedre netop deres område. Så bliver det ikke bare en salgstale?

Man kunne forestille sig en trelaget struktur. Først et lag fageksperter, som giver deres begrundede skøn. Så et lag metodekritikere, som giver en skønnet karakter. Og øverst et råd af mennesker med demokratisk legitimitet. Det vil sige mennesker, som vi som befolkning kan tro på vil træffe retfærdige beslutninger.

Men de bliver nødt til at være på armslængde af vælgerne. De må ikke kunne føre populistisk politik med patienterne som gidsler.

Sats på randomiserede forsøg
Der vil ofte være uløselig tvivl, om en dyr behandling hjælper. I så fald kunne man forestille sig, at vi som samfund besluttede at lave et forsøg. Når vi ikke ved, om det virker, vil vi ikke bare betale den høje pris for, at alle kan behandles. Men vi vil måske gerne betale for at finde ud af det.

Nogle kunne blive behandlet. Vi kunne trække lod. Det ville være retfærdigt. Og ved at sammenligne, hvordan det går de behandlede og de ubehandlede, ville vi få det allerbedste grundlag for en god beslutning næste år.

Jeg mener, at behandlingsrådet bør anbefale guldstandarden for forsøgsordninger. Ordet forsøgsordning dækker over det, som man almindeligvis gør, når man afprøver noget i offentligt regi.

Typisk starter man nogle få steder eller gør det i en periode for derefter at evaluere. Men evalueringen af forsøgsordninger lider ofte en krank skæbne, blandt andet fordi selve forsøget ikke er blevet planlagt som et videnskabeligt forsøg.

Guldstandarden i lægevidenskaben er det randomiserede kliniske forsøg. Det er vigtigt at randomisere for at undgå bias, men det er også vigtigt, at man på forhånd har vurderet den statistiske styrke og har defineret en primær effektparameter.

Gør man det, kan man også skabe solid evidens til fremtidig brug. Sammenligning mellem forskellige måder at behandle patienter på (comparative effectiveness research) er heldigvis et voksende forskningsfelt, så der er håb for, at vi kan tilrettelægge sundhedsvæsnet bedre i fremtiden.

Forrige artikel Overlægeforeningen: Faglighed er afgørende for nyt behandlingsråd Overlægeforeningen: Faglighed er afgørende for nyt behandlingsråd Næste artikel Politikere og fagfolk: Børn i psykisk mistrivsel skal have bedre hjælp Politikere og fagfolk: Børn i psykisk mistrivsel skal have bedre hjælp